Sarepta ha ottenuto ieri una vittoria regolamentare a sorpresa.
Quello che è successo
Azioni dello specialista in malattie rare Sarepta Therapeutics ( NASDAQ: SRPT ) saltato fino a 11 .6% nel trading pre-market venerdì mattina.
Quale catalizzatore ha fornito la scintilla per questa mossa a due cifre più in alto? Dopo la campana di chiusura di giovedì, Sarepta ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) ha concesso un’approvazione accelerata per il farmaco Dydy per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) Vyondys 53. Questo segna la seconda approvazione della compagnia per la rara malattia geneticamente distruttiva.
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E allora
Ultimo agosto, la FDA ha emesso una lettera di risposta completa (alias un rifiuto) per Vyondys 53, citando il rischio di infezioni nelle porte di infusione endovenosa e la tossicità renale osservata negli studi sugli animali. Stranamente, tuttavia, il comunicato stampa dell’agenzia che annuncia questa approvazione accelerata menziona a malapena una di queste preoccupazioni di sicurezza.
La FDA, al contrario, ha semplicemente notato nell’annuncio di approvazione che “la funzione renale deve essere monitorata nei pazienti che assumono Vyondys 53.” Presumibilmente, i regolatori hanno deciso di trascurare questi importanti problemi di sicurezza a causa della terribile necessità di un’opzione di trattamento praticabile per questa condizione spesso mortale.
Ora cosa
Sarepta disse che il lancio commerciale del farmaco avrebbe avuto inizio immediatamente e che la terapia avrebbe avuto un prezzo alla pari con l’altro trattamento DMD dell’azienda, Exondys 51. Questa è la buona notizia. La cattiva notizia è che una terapia rivale da NS Pharma – noto come Viltolarsen – potrebbe essere approvato dalla FDA anche nel prossimo futuro. Pertanto, potrebbero essere necessari diversi mesi dopo il lancio per chiarire veramente la portata dell’opportunità commerciale di Vyondys.
George Budwell non ha alcuna posizione in nessuno degli stock citati. Il Motley Fool non ha alcuna posizione in nessuno degli stock citati. Il Motley Fool ha un politica di divulgazione . “>
Articolo originale di Fool.com